تصویب ضابطه جدید داروهای اورفان؛ گام مهم برای تسهیل درمان بیماران نادر, سازمان غذا و دارو پس از پیگیریهای مستمر بنیاد بیماریهای نادر، ضابطه جدیدی را برای تسهیل دسترسی به داروهای اورفان (داروهای کمکاربرد اختصاصی بیماریهای نادر) تصویب و از تاریخ ۱ شهریور ۱۴۰۳ اجرایی کرد.
این اقدام قدم مهمی در جهت رفع موانع دسترسی بیماران نادر به داروهای حیاتی محسوب میشود.تسریع فرآیند ثبت و مجوزدهی داروهای اورفانمطابق این دستورالعمل، بازدید پروندههای داروهای اورفان از نظر زمانی اولویت یافته و مراحل صدور مجوزهای لازم برای واردات یا تولید داخلی این داروها با سرعت بیشتری طی میشود.
اص و با سقف ۱۲۰ درصدی از قیمت برند مرجع انجام میگیرد.
در حوزه اقتصادی، شاخص هزینهاثربخشی امکان افزایش تا ۱۰ برابر سرانه تولید ناخالص ملی (GDP ) را فراهم میآورد که میتواند تشویقکننده برای شرکتهای دارویی باشد.مشوقهای تولید داخلی و مدیریت افتداروبا توجه به ماهیت خاص این داروها، تعداد محدود بیماران و الزام تولید در مقیاس کوچک، الزامات فنی و عملیاتی به همراه مشوقهای اختصاصی برای تولیدکنندگان داخلی پیشبینی شده است.
بر روی گروهی از بیماران پیش از توزیع گسترده دارو است.
همچنین تسریع روال بررسیهای اقتصادی، بازدید مدارک برای تخصیص ارز و تسهیلات اختصاصی دیگر از جمله تدابیر گنجانده شده برای تشویق شرکتهای دارویی میباشد.تأثیر بر بیماران مبتلا به بیماریهای نادربیماران مبتلا به بیماریهای نادر که تعداد آنها کمتر از ۴ در ۱۰ هزار نفر برآورد میشود، به دلیل هزینههای بالای درمان و کمبود داروهای مناسب، مدام با چالشهای جدی مواجه بودهاند.
سته از بیماران، پیگیریهای لازم برای تصویب، ابلاغ و اجرای آییننامهها و ضوابط مربوطه را بر عهده داشته است.
علاوه بر ضابطه داروهای اورفان، تدوین و تصویب سند ملی بیماریهای نادر در خرداد ۱۴۰۲ نیز از دیگر اقدامات موفق این بنیاد در جهت تحقق اهداف درمانی محسوب میشود.